6月22日，FDA 周四加速批准了 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)，用于治疗 4 至 5 岁杜氏肌营养不良症 (DMD) 的门诊患者，使其成为该疾病的第一个基因疗法。

在此之前，FDA 顾问小组以微弱优势支持加速批准这个基于 AAV 载体的基因疗法。 这种治疗方法也称为 SRP-9001，已在 4 至 7 岁之间的门诊DMD 患者中进行了测试。 然而，5 月底，在与 FDA 讨论后，Sarepta 表示，该机构表示倾向于在更受限制的年龄组（4 至 5 岁之间）加速批准。

FDA 周四表示，在做出决定时，它“考虑了与该药物相关的潜在风险、该疾病对这些儿童的危及生命和使人衰弱的性质，以及紧迫的未满足的医疗需求。”

周四，FDA 似乎加倍强调，称“Elevidys 的临床益处，包括改善运动功能，尚未确定。” 它还补充说，Sarepta 将必须完成正在进行的 III 期 EMBARK 试验，并且必须评估 Elevidys 是否可以改善已确认 DMD 基因突变的门诊 DMD 患者的身体功能和活动能力。 该机构表示，如有必要，将“尽快审查 EMBARK 数据，以考虑是否采取进一步行动，例如修改适应症或撤回 Elevidys”。

Sarepta 此前曾表示，FDA 告知，除了确认初始申请批准的结果外，如果 EMBARK 确实达到其目标，该机构还打算“对 Elevidys 的标签进行“无年龄限制的扩展”。 审查该数据。 预计将于 2023 年末获得顶线结果。网页链接  $Sarepta疗法(SRPT)$