5月24日 ,Sarepta Therapeutics $Sarepta疗法(SRPT)$ 宣布，FDA 已推迟决定是否批准其针对 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者的基因治疗的上市申请，导致该公司股价周三在盘前交易中下跌多达 14%。 预计该机构将在 5 月 29 日之前就 SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）做出决定，但现在已推迟到 6 月 22 日，以便“适度的额外时间”完成审查，包括最终标签谈判和后期上市后承诺的讨论。

FDA 顾问小组以 8 票对 6 票赞成，勉强支持加速批准该基于 AAV 载体的基因疗法。 该治疗在 4 至 7 岁的具移动能力的 DMD 患者中进行了测试。 Sarepta 在周三的声明中表示，在与 FDA 讨论后，该机构表示，根据其审查结果，它正在努力可能的加速批准，允许 SRP-9001 用于4-5岁的 DMD 患者。网页链接