5月12日，FDA 咨询小组以 8 票对 6 票的投票结果建议加速批准Sarepta Therapeutics 的基于 AAV 载体的基因疗法 SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）用于杜氏肌营养不良症（DMD）门诊患者 。 该申请于去年年底获得优先审查，已指定目标行动日期为 5 月 29 日。

“如果它获得了加速批准，它需要有来自临床试验的确认数据来支持继续批准，”FDA CBER主任Peter Marks说。

本周早些时候，FDA 的工作人员科学家对 Sarepta 的应用提出了一些担忧，最终得出结论，SRP-9001 的临床研究“没有提供明确的证据”表明 其对DMD 门诊患者的益处。 他们说，如果 SRP-9001 被证明是无效的，它还会带来患者未来无法接受其他基于 AAV 载体的基因疗法的风险。 该机构在周五的介绍中延续了几乎相同的思路，对 Sarepta 的微肌营养不良蛋白的结构以及临床前测试、临床试验结果和生产提出了质疑。网页链接  $Sarepta疗法(SRPT)$