5月5日，FibroGen $纤维蛋白原(FGEN)$ 周五表示，针对 roxadustat （罗沙司他）治疗输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征（ MDS ）患者贫血的 III 期 MATTERHORN 研究未能达到其主要终点。 该公司股价受此消息下跌超过 11%。

该研究包括 140 名患者，其主要目标是在治疗的前 28 周内连续 56 天以上不接受红细胞输注，参与者随访长达一年。 FibroGen 指出，roxadustat 组达到终点的患者比例为 47.5%，而安慰剂组为 33.3%，差异无统计学意义。

据该制药商称，在 MATTERHORN 的初步安全性分析中，罗沙司他的不良事件概况与之前的研究结果基本一致。 该试验是该公司与阿斯利康和安斯泰来在口服 HIF-PH 抑制剂方面共同开发合作的一部分。

Roxadustat 于 2021 年获得欧盟批准，用于治疗患有慢性肾病（ CKD ）相关症状性贫血的成年患者。 该药物在中国和日本也被授权用于治疗肾性贫血，但美国监管机构因严重血栓栓塞事件的风险拒绝了该疗法，并要求进行额外的临床研究。网页链接