3月2日，Intellia Therapeutics $Intellia(NTLA)$ 周四表示，FDA 已批准其基于 CRISPR 的体内基因组编辑候选药物 NTLA-2002 用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的IND)申请。 这一批准将使 Intellia 能够将美国纳入其正在进行的 I/II 期研究的全球 II 期部分，该研究最近开始在国外进行患者筛选。

NTLA-2002 通过敲除 KLKB1 基因表达来阻止激肽释放酶的产生，从而最终防止 HAE 攻击。 该试验将在多达 55 名患有 I 型或 II 型 HAE 的成人中评估 NTLA-2002 的安全性、药代动力学和药效学。

11 月，Intellia 报告了该研究第一阶段的积极中期结果，称他们认为 NTLA-2002 可以为 HAE 患者提供一种可能的“功能性治愈”疾病。网页链接