1月18日，在放弃反义寡核苷酸药物tominersen研发后不到一年。罗氏（Roche）正计划在亨廷顿氏病中对 tominersen 进行一项新的 II 期研究，其合作伙伴 Ionis Pharmaceuticals 透露，罗氏正处于设计新研究的早期阶段，以探索不同剂量的药物在疾病负担较轻的年轻成年患者群体中的作用。

去年 3 月，罗氏根据其独立数据监测委员会对该药物潜在益处/风险状况的建议，停止了对 tominersen 的 III 期 GENERATION HD1 研究的给药。该研究包括 791 名患有明显亨廷顿病的受试者，他们被随机分配接受药物或安慰剂，每 8 周或 16 周通过鞘内注射一次。

Ionis 在周二的更新中表示，罗氏决定重启研究源于对 GENERATION HD1 的探索性事后分析，表明 tominersen 实际上可能使疾病负担较低的年轻人受益。然而，该公司说，这些结果仍需要在随机、安慰剂对照研究中得到证实。网页链接  $罗氏控股(RHHBY)$ $伊奥尼斯制药(IONS)$