10月4日，Sarepta Therapeutics公司宣布，将与罗氏合作在全球启动关键性临床试验，评估双方联合开发的基因疗法SRP-9001治疗杜氏肌营养不良（DMD）的效果。这一试验将在美国、欧洲和亚洲招募患者。SRP-9001是一款将编码微抗肌萎缩蛋白的转基因递送到肌肉组织，促使肌肉生成微抗肌萎缩蛋白的在研基因疗法。$Sarepta疗法(SRPT)$