9月16日，Intellia公司已经证明了基因编辑在体内的作用，现在这家生物技术公司将尝试证明在体外同样可以进行。Intellia开展体外CRISPR基因组编辑癌症候选药物的临床试验的申请已被FDA接受。Intellia现在可以推进NTLA-5001的早期临床试验，这是一种自体T细胞受体（TCR）-T细胞疗法，针对急性骨髓性白血病（AML）患者的威Wilms肿瘤抗原。

据周四发布的消息，该生物技术公司计划在今年年底前开始为1/2a期研究筛选病人。多达54名曾接受过一线治疗的持续性或复发性AML成年患者将被纳入研究。

NTLA-5001将是Intellia公司第一个进入临床的体外基因编辑候选药物。该公司和合作伙伴Regeneron公司早在6月就报告了体内疗法NTLA-2001在罕见疾病经甲状腺素淀粉样变性患者中的首次人体试验结果。$Intellia(NTLA)$