发布于: 雪球转发:0回复:0喜欢:0

7月21日,Magenta Therapeutics公司表示,它已经收到了美国FDA的临床暂停函,该公司在6月份提交了在研新药申请,以启动MGTA-117在急性骨髓性白血病(AML)和骨髓增生异常综合症(MDS)患者中的I/II期试验。公司股价受此消息影响下跌了约9%。

这种抗CD 117 amanitin ADC 被设计用来在移植或基于造血干细胞的基因治疗之前,选择性地消耗患者的造血干细胞(HSCs)。其目的是减少对大剂量或高强度化疗药物的需求,或者在基因治疗应用的情况下,可能完全消除对这些药物的需求。

据Magenta称,FDA希望它开发一种额外的生物分析,"与PK/PD(药代动力学/药效学)模型一起使用,以便在安全监测之外为剂量增加决策提供信息"。该公司已开始开发该生物分析法,并表示它计划与FDA合作,以确定如何将其应用于剂量升级。Magenta指出,这是该机构确定的唯一临床暂停项目,与MGTA-117的毒理学或生产都没有关系。$Magenta Therapeutics(MGTA)$