5月18日，Sarepta Therapeutics公司的股票上涨了12%，因为该公司报告了其与罗氏（Roche）合作的在研基因转移疗法SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的I期试验的积极早期数据。

ENDEAVOR试验招募了20名4至7岁的DMD患者，他们接受SRP-9001的单次输注，剂量为1.33x1014 vg/kg。主要终点是评估12周时通过Western blot测量的micro-dystrophin表达从基线的变化。次要目标包括通过免疫荧光测量的micro-dystrophin表达纤维强度从基线的变化，同样在第12周。

Sapreta说，前11名患者的肌肉活检显示，所有患者都有 "强大的转导"，平均micro-dystrophin表达量为正常值的55.4%。每个细胞核的载体基因组拷贝平均达到3.87个。此外，该公司报告说，与正常活检相比，平均有70.5%的肌肉纤维表达micro-dystrophin，高于12.8%的基线，肌节处的平均强度为116.9%。"基线和治疗后措施之间的比较具有统计学意义，"它补充说。

同时，Sarepta说SRP-9001的安全性与早期使用临床制造工艺材料的研究一致。11名患者中没有出现临床相关的补体激活病例，这与之前报告的临床数据一致。然而，有两个严重的不良事件，包括一个病人的转氨酶升高和另一个病人的呕吐，但该公司说这些案例已经完全解决。$Sarepta疗法(SRPT)$