5月12日，在Curis公司$居里(CRIS)$ 发布了其小分子IRAK4抑制剂CA-4948在急性骨髓性白血病（AML）或高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的I/II期研究的积极临床更新后，该公司的股票周三上涨了65%。这些新发现计划在下月初的欧洲血液学协会（EHA）会议上公布。

首席执行官James Dentzer说，这一更新 "与我们去年年底报告的初步研究结果一致，显示CA-4948除了具有令人鼓舞的安全特性外，还具有减少晚期患者白血病细胞的明显潜力，同时还有血液学恢复的早期迹象。"

正在进行的单臂试验正在评估每天两次的口服CA-4948单药治疗，剂量级别为200毫克、300毫克、400毫克和500毫克，以28天为一个周期连续给药。截至2月8日截止，有15名患者入组，包括8名高危MDS患者和7名AML患者。这些患者之前接受过两种治疗，大多数人在基线时都是输血依赖。治疗时间从不到一个月到长达七个月不等，研究正在进行。

研究人员指出，有客观缓解的患者看到了血液学恢复的迹象。有四例客观缓解，包括一名患者出现完全血液学恢复的完全缓解（CR），一例完全缓解，血液学恢复不完全，最小残余疾病为阴性，以及两个骨髓CR。此外，三名患者有SF3B1或U2AF1剪接突变，他们都取得了骨髓CR或更好的效果。

美国食品和药物管理局最近指定CA-4948为治疗急性髓细胞白血病和MDS的孤儿药物。