5月3日，Sarepta Therapeutics公司$Sarepta疗法(SRPT)$ 周一公布了其 "高效的下一代 "杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物SRP-5051的II期研究数据，称其结果表明，在适合51号外显子跳跃治疗的DMD患者中，该药物服药次数更少服且疗效更好。首席执行官Doug Ingram说，MOMENTUM研究的A部分现已完成，Sarepta将寻求与监管机构讨论结果，包括支持在美国加速批准的潜在途径。

这项多臂、递增剂量的研究预计将招募多达24名年龄在7到21岁之间、适合51号外显子跳跃治疗的DMD患者。A部分的主要终点是不良事件的发生率，而次要和探索性的终点包括外显子跳跃、肌营养蛋白表达和组织浓度。

在中位数为12周的活组织检查中，研究的A部分显示，每月给予30mg/kg剂量的SRP-5051，平均外显子跳跃10.79%和平均肌营养蛋白表达6.55%。Sarepta公司说，这些结果是在只使用三剂后看到，一直高于试验的其他SRP-5051剂量组。此外，每月给予30mg/kg的SRP-5051产生了18倍的外显子跳跃和8倍的肌营养蛋白，而该公司现有的DMD药物Exondys 51 (eteplirsen)每周给药，用药24周。