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2月25日,Sarepta Therapeutics表示,FDA对其申请的反义寡核苷酸Amondys 45(casimersen,SRP-4045)给予加速批准,用于治疗确诊的外显子45跳跃突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。首席执行官Doug Ingram表示:"与我们其他获批的RNA疗法一起,我们现在可以为美国近30%的[DMD]患者提供治疗选择。"

这一决定使Amondys 45 Sapreta成为继Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后,第三个在美国获批的 RNA外显子跳跃突变DMD的疗法。Sarepta表示,其新疗法将与这两个产品 "价格相似",并将立即开始商业分销。$Sarepta疗法(SRPT)$