6/16，Sarepta Therapeutics公司$Sarepta疗法(SRPT)$ 宣布，该公司开发的基因疗法SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的一年安全性和初步疗效数据，已经在JAMA Neurology上发表。SRP-9001是一种研究性基因疗法，旨在将编码微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因输送到肌肉组织中，让肌肉细胞生产微抗肌萎缩蛋白，缓解DMD患者的疾病进展。去年12月，罗氏（Roche）与Sarepta公司达成数额达28.5亿的授权协议，获得这款在研基因疗法在美国以外的研发和推广权益。