12/12，美国FDA宣布，加速批准Sarepta Therapeutics公司$Sarepta疗法(SRPT)$ 的Vyondys 53（golodirsen）上市，治疗适于使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者。这些患者大约占DMD患者总数的8%。Sarepta公司曾在今年8月收到FDA关于golodirsen上市申请的CRL。Vyondys 53是Sarepta开发的一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸。它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，引入外显子53跳跃，旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。这款疗法获得FDA授予的快速通道资格，孤儿药资格和优先审评资格。它的获批让Sarepta公司获得一张罕见儿童疾病优先审评券（rare pediatric disease priority review voucher）。