11/14，Sarepta Therapeutics$Sarepta疗法(SRPT)$ 与StrideBio达成合作协议，开发用于CNS和神经肌肉疾病的基于AAV的最多8个基因疗法。Sarepta获得试用StrideBio技术选择靶点的排他性权益。头4个CNS疾病药物是MECP2（Rett综合征）、SCN1A（Dravet综合征）、UBE3A（Angelman综合征）和NPC1（Niemann-Pick病），Sarepta为此支付了4800万美元前期款，以及未来的里程金。StrideBio负责负责AAV衣壳开发、非临床开发和临床前候选药物的生产，两家公司共同分担早期临床开发，Sarepta负责后期开发和商业化。此外，Sarepta还可能以最高达4250万美元的前期款获得另外4个基于StrideBio技术的产品的独家选择权。