PharmSeeker

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基因治疗股票又开始pump了。ONCE 和AVXS的收购说明AAV疗法得到大公司的认可。基因编辑还是靠边站了，没有大量晚期临床数据不会被收购的。罗氏应该是要加强血友病的优势。目前的收购充分说明：一要做到晚期，数据可靠；二是病人群体要大，医保没问题。下一个必须是SRPT或者BMRN，价格回调可以考虑。...

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等着ASH看血友病A基因治疗你死我活的大会战，结果谁都不放数据，太没意思了。最惨的是$SGMO了，今天被干掉20%，说话不算数，看个数据咋就这么难呢

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一段时间不见基因治疗股太惨了。$ONCE下40，$BOLD从29俯冲到最低19， $VYGR盘后掉到10块多，$NITE从28一路跌到10块多，$ABEO老早就站队了只有$QURE还算稳一点点，不过Freeline的数据也很猛，最终就看谁的Factor Level浮动小了，QURE暂时在时间和专利领先，ONCE数据最成熟

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$NK盘后大涨，仔细看了一下，这简直是东北乱炖啊

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$ONCE今明年是最艰难的一年, 最惨的情况是：
Hemophilia 被$BMRN 和 $QURE双杀，现在$NITE依靠牛津大学也崛起了，choroideremia很快进入三期，大幅度领先$ONCE。$ONCE的成功依靠宾大在gene therapy 的优势，尤其是Jane group。
12月份ASH空前决裂
Beneficial effects on vision in pat...

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今天看了MoxReports在Twitter上高喊了这么多次做空ABEO总想笑，，能不能好好做份像模像样的报告出来，让大家好好学习一下，最近都流行写几十页的报告，光发几个twitter还夹杂着一些乱七八糟的图片，叫大伙11块开始做空，太没有诚意了。

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金斯瑞的做空热闹还没看完，又来了一份NKTR的做空报告。跟大家分享一下：
网页链接
空头们真能写啊 今天是没空读了。

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$AVRO前一段时间还在后悔回调的时候没上车，今天就来个-51%。今晚读了公司的PPT，持久性确实是个问题。最后的vector优化就是此地无银三百两，表明了第一代vector还是不行啊。继续关注。

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$PharmSeeker组合(ZH1403636)$ @PharmSeeker 加仓ABEO

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我刚刚调整了雪球组合 $PharmSeeker组合(ZH1403636)$。

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$PharmSeeker组合(ZH1403636)$ @PharmSeeker 九月二十一日周五重仓ABEO。导火索是CRSP增发导致crispr 相关股价暴跌，NTLA 跌幅达15%。ABEO只有一个crispr 项目，大部分项目做的是比较成熟的AAV平台，属于躺着中枪。卖出的前提：股价回到14.5～15左右。近期小催化剂：公布RDEB 临床三期开始，尤其是...

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今天开始共享我的一个小401k账号组合。欢迎大家一起讨论。

RDEB基因治疗

这周末又仔细研究了一下做RDEB的三家公司：ABEO, FCSC，KRYS。先说说三家的技术：
ABEO跟FCSC都是用lentiviral vector改造同体细胞表达 type VII collagen，前者用keratinocyte做人造表皮，后者用fibroblast。KRYS用HSV-1 deliver type VII collagen到keratinocyte或者fibroblast。
Twitte...

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$SGMO又开始耍懒了。检测不到IDS怎么说都洗不了，今天Twitter上好热闹。这个数据跟RGNX的wet amd一样，混着一个ERT或者anti-VEGF疗法，几个病人互相比没意义，每个病人按着时间画线最重要，不给这个数据都是耍流氓。SGMO最流氓的是连IDS都没测到，RGNX好歹测到了anti-VEGF，但是也被追着问有没有过...

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ABEO ATM 150M。5月份宣布的mixed shelf 500M终于开始实施了第一步。周一看看有没有大的dip买一点补仓位。5月份股价18.5左右宣布500M mixed shelf, 当时市值 900M。

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$ABEO今天file 8-K，说 Standford 会撤回在clinicaltrial.gov的 phase III信息，ABEO正在和FDA讨论最终的protocol。我估计Standford贴出的基本就是真的，目前讨论的应该是能不能加速审批的，或者达到什么样的终点FDA可以考虑加速审批。我昨天也有点奇怪，ABEO居然没有一个发布会，看来马上会有一个...

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$ABEO RDEB三期终于要开始了。空头们再给给力，让咱们买点便宜股票

Wet AMD基因治疗- $RGNX

趁着今天顺利解决工作难题，心情舒畅，赶紧把$REGENXBIO Inc.(RGNX)$ 的wet AMD 进展写一些自己的看法，刚好前一段时间Q2更新了phase I的结果，本来还打算讨论一下他们发表的preclinical data，看来没有这个必要了。
1. Vector: AAV8
2. Transgene: Ranibizumab
3. Dosing: 3 x 10^9 ...

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$PGNX 1095 咋做得这么慢呢？一个临床一期要3年？太废柴了。看看 $Endocyte, Inc. (ECYT)$ 靠Lu-PSMA-617涨了10倍，今天仔细看看了结构式，target moiety都是一样的，人家都推到3期了