这周末又仔细研究了一下做RDEB的三家公司：ABEO, FCSC，KRYS。先说说三家的技术：
ABEO跟FCSC都是用lentiviral vector改造同体细胞表达 type VII collagen，前者用keratinocyte做人造表皮，后者用fibroblast。KRYS用HSV-1 deliver type VII collagen到keratinocyte或者fibroblast。
Twitter上热捧FCSC的非常多，这跟炒币是一个心态，觉得便宜（市值20M），看ABEO都有600M, 那天说不定FCSC能翻10几倍或者几十倍。也看到有人鼓吹KRYS off-shelf，做了好也能涨十几倍到几十倍。ABEO是个不受待见的公司，做空最高的时候好像有50%多，即使现在也有37%左右。
首先不管哪个方式，都面临一个问题，皮肤细胞是再生的，持续时间都是个问题。前有人做过异体正常fibroblast移植（不需要基因改造），效果持续时间比较短。ABEO的人造表皮也就持续1~2年。KRYS说反复给病人抹HSV-1，我不太相信烙印的说法，一个viral vector局部反复用药没有免疫反应很罕见。ABEO反复用人造皮或者FCSC反复注射fibroblast至少可信度高一些。
另外，三家公司principal clinical investigator 都有斯坦福的 （Jean Yuh Tang and/or M. Peter Marinkovich），这确实是一个比较罕见的。
我个人觉得ABEO值得投资，pipeline比较有深度，除了RDEB，MPS做得不错，CLN也快入临床了，manufacturing也有了，AAV9平台做得不错，就是之前的管理层太烂。FCSC和KRYS比较适合年底之前投机。一帮人在苦等FCSC会不会搞一个BTD，等着翻倍，就凭这些人的心态，股价1.8 ~1.9就是低了，可以反复小规模买卖一些赚盒饭，目标一次10~20%；KRYS年底出数据，15~16买一些做个pre-run也不错，烙印这家KRYS的数据还没影儿，这个平台very speculative，我不会赌任何数据。