回复@JZee: 现在展望明天地中海贫血的评审。虽然之前媒体报道都是片面解读之前的FDA文档，以为cald难通过，而地中海贫血证据确凿，无致癌事件，但是我的看法是，明天地中海贫血的评审，其实要比今天的cald难得多，主要原因是地中海贫血是慢性病，哪怕伤害五脏，缩短寿命，但是毕竟不会在几个月内就一天天失去六感，几年内就死亡。所以获批的紧迫感是完全不一样的，收益小得多，要求慎重一点补数据是可行的。
蓝鸟的策略是一口咬定治疗地中海贫血这个疗法没有明确的致癌效应，但是我估计这个明天是无法说服专家组的。好在今天的专家会第一个投票排除了治疗cald的细胞疗法明确致癌风险和治疗镰刀型贫血的细胞疗法的致癌风险的关联，专家组认为镰刀型贫血的细胞疗法导致的急性骨髓性白血病还是属于比较典型的白血病，和cald细胞疗法里发生的非典型的骨髓增生异常综合征非常不同。这样蓝鸟坚持的地中海贫血疗法不致癌勉强也算成立，退一步说有不明致癌风险可能还是能被认为是低于治疗收益的，只要患者明确愿意承担这个不明的致癌风险。
估计明天会是有部分弃权和少量反对的通过投票。如果赢得多还好，如果通过得太惊险，预示着$bluebird bio(BLUE)$ 真正的重磅药物镰刀型贫血将有极为坎坷的上市挑战。而不论蓝鸟地中海贫血申请结果如何，FDA对地中海贫血/镰刀型贫血风险的关注，以及对有疗效的疗法的善意，都是给后续crispr基因编辑的一剂强心针。手握crispr治疗镰刀型贫血最多数据的$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ 最近股价走强，大概和大家对它和$福泰制药(VRTX)$ 年底提交该数据信心增强有关。//@JZee:回复@JZee:蓝鸟的慢病毒插入造血干细胞的基因细胞疗法，针对儿童期发病的肾上腺脑白质营养不良（cald），今日获得专家评审会15比0全票通过。本周的两天的专家会议虽然议题是审议蓝鸟cald和地中海贫血两个病症，而实际上FDA关心的重点是慢病毒插入这一整套技术的风险，房中大象其实是镰刀型贫血这个超大适应证。FDA一方面驳回蓝鸟各种淡化致癌风险的解释，另一方面，在具体的应用上又愿意承受风险，愿意缩小适用人群来换取更大的风险收益。具体到cald这个病症上，虽然蓝鸟本来瞄准的是对比标准疗法骨髓移植做非劣疗效，但是FDA分析数据后指出对照组和治疗组基线不可比，并且发出了一系列釜底抽薪的问题。但是FDA同时也提供了一个台阶，只要把适用人群限制在无骨髓移植匹配者的患者人群里，收益就非常清晰了。蓝鸟全盘接受了FDA这一方面的主张。至此，cald基因疗法获批其实在会前就已成定局。今日，真的到了专家评审，专家的关注点又和FDA不太一样，有空另开一贴再说。$bluebird bio(BLUE)$ $Intellia(NTLA)$ $基因进化ETF-ARK(ARKG)$