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儿童期发病的肾上腺脑白质营养不良（ALD）通常发生在 4 到 10 岁之间。患童的身体无法分解极长链脂肪酸（VLCFA），导致饱和 VLCFA 在大脑、神经系统和肾上腺中积聚，大脑白质逐渐受损（脑白质营养不良），且症状不断恶化。儿童期发病的 ALD 在两三年内会失去视力，听力，运动能力和认知能力，进入植物状态。半数患童会在5年内死亡。$bluebird bio(BLUE)$
谈一下钱。蓝鸟的基因细胞疗法治疗儿童肾上腺脑白质营养不良（CALD），在十年的研发后，今天终于获得专家评审全票通过。这个获批的药物能带来多少营收呢？比起十年所花的研发费用来说几乎可以忽略不计。全美每年大概新诊断50个CALD患者，符合用药条件的又没有匹配的兄妹干细胞捐献者的患者可能一年就15个，按照一剂药物一百万美元来计算，此药一年只能带来一千五百万美元营收。蓝鸟开发这个药是亏到姥姥家了。当然，好在这是儿童罕见病，破解一个儿童罕见病可以换取一张目前大约价值一亿美元的加速申请卷轴一张。哪怕算上这一亿美元，估计还是远远覆盖不了蓝鸟的研发费用的。有时候也要感叹一下，美弟的保险真是有钱，能为了几十人来覆盖百万美元级别的医疗费用。而生科公司和它的股东们也真是愿意赚个吆喝，宁可赔个几亿也要给几十个人更好的医疗。$bluebird bio(BLUE)$ $恒生生物科技ETF(SZ159892)$ $医药ETF(SH512010)$
基因方面安全性还是压倒一切，慢病毒路线堪忧