回复@JZee: 蓝鸟的慢病毒插入造血干细胞的基因细胞疗法，针对儿童期发病的肾上腺脑白质营养不良（cald），今日获得专家评审会15比0全票通过。本周的两天的专家会议虽然议题是审议蓝鸟cald和地中海贫血两个病症，而实际上FDA关心的重点是慢病毒插入这一整套技术的风险，房中大象其实是镰刀型贫血这个超大适应证。FDA一方面驳回蓝鸟各种淡化致癌风险的解释，另一方面，在具体的应用上又愿意承受风险，愿意缩小适用人群来换取更大的风险收益。具体到cald这个病症上，虽然蓝鸟本来瞄准的是对比标准疗法骨髓移植做非劣疗效，但是FDA分析数据后指出对照组和治疗组基线不可比，并且发出了一系列釜底抽薪的问题。但是FDA同时也提供了一个台阶，只要把适用人群限制在无骨髓移植匹配者的患者人群里，收益就非常清晰了。蓝鸟全盘接受了FDA这一方面的主张。至此，cald基因疗法获批其实在会前就已成定局。今日，真的到了专家评审，专家的关注点又和FDA不太一样，有空另开一贴再说。$bluebird bio(BLUE)$ $Intellia(NTLA)$ $基因进化ETF-ARK(ARKG)$//@JZee:回复@JZee:儿童ald的慢病毒基因疗法应该是在批了。让找不到匹配的骨髓捐献者的患者家庭看着几岁大的原本看起来完全健康的儿子在几年里一天一天眼盲耳聋，不能动了，不会说话了，失去所有交流能力和意识，最终不可避免地死亡。这说不过去。不要说5%的致癌，50%致癌可能的疗法都应该批了。