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1. EDIT-101是全球首个进入临床阶段的体内基因编辑疗法安全性还是整体比较干净、目前还基本没有出现此前AAV相关的各种不良反应,但有效性实在过于单薄了2个纯合子患者都响应了、而12个杂合子患者里只有1位响应,这应该也是最终放弃的核心原因
2. EDIT它选择了更加激进、也就注定更加艰难的道路Editas的管线构成以体内基因编辑为主,,重点集中在环境相对简单的眼部,布局了EDIT-101/103/102等多个项目。
3.Intellia相对均衡,体内体外各半。TTR/KLKR/AATD/HbF/WT1这些基因在其他技术路径中验证程度高了很多,基本都是罕见病和肿瘤等领域的常客。
4.CRISPR Therapeutics则一头扎进了体外编辑,也因此看起来有望摘取首个获批的CRISPR基因编辑疗法
5.Editas最早完成IPO,然而只在21年Biotech大牛市期间短暂走高,而后迅速陨落,目前已经只剩不到10亿美元;CRISPR和Intellia目前都在40-50亿区间,最高则分别冲到150亿和130亿水平,至少都已经迈过了中等Biotech的门槛
6.反复试错锤炼,经历很多兴衰起伏,才有可能最终实现临床价值。如果新技术刚刚成形,很难指望快速形成临床级别的应用,特别是以激进、跳跃、理想的方式则更不现实。不对“黑科技”抱有过高的期待,更加欣赏“步进式”和“边际”的创新每一大步跨越尽可能只面对一种不确定性而有针对性的解决它,而避免试图毕其功于一役
$Editas Medicine(EDIT)$ $Intellia(NTLA)$ $CRISPR Therapeutics(CRSP)$ 
引用:
2022-11-21 09:37
11月17日,CRISPR传奇公司$Editas Medicine(EDIT)$ 在公布体内基因编辑疗法EDIT-101用于治疗Leber先天性黑蒙症的1/2期BRILLIANCE临床试验(NCT03872479)的初步结果后,宣布暂停此管线的开发,并寻找合作伙伴。
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