2. EDIT它选择了更加激进、也就注定更加艰难的道路。Editas的管线构成以体内基因编辑为主,,重点集中在环境相对简单的眼部,布局了EDIT-101/103/102等多个项目。
3.Intellia相对均衡,体内体外各半。TTR/KLKR/AATD/HbF/WT1这些基因在其他技术路径中验证程度高了很多,基本都是罕见病和肿瘤等领域的常客。
4.CRISPR Therapeutics则一头扎进了体外编辑,也因此看起来有望摘取首个获批的CRISPR基因编辑疗法。
5.Editas最早完成IPO,然而只在21年Biotech大牛市期间短暂走高,而后迅速陨落,目前已经只剩不到10亿美元;CRISPR和Intellia目前都在40-50亿区间,最高则分别冲到150亿和130亿水平,至少都已经迈过了中等Biotech的门槛。
6.反复试错锤炼,经历很多兴衰起伏,才有可能最终实现临床价值。如果新技术刚刚成形,很难指望快速形成临床级别的应用,特别是以激进、跳跃、理想的方式则更不现实。不对“黑科技”抱有过高的期待,更加欣赏“步进式”和“边际”的创新,每一大步跨越尽可能只面对一种不确定性而有针对性的解决它,而避免试图毕其功于一役。
$Editas Medicine(EDIT)$ $Intellia(NTLA)$ $CRISPR Therapeutics(CRSP)$
11月17日,CRISPR传奇公司$Editas Medicine(EDIT)$ 在公布体内基因编辑疗法EDIT-101用于治疗Leber先天性黑蒙症的1/2期BRILLIANCE临床试验(NCT03872479)的初步结果后,宣布暂停此管线的开发,并寻找合作伙伴。
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