发布于: Android转发:2回复:8喜欢:1
基因编辑技术,体外治疗面临传统慢病毒转染基因疗法的竞争,孰优孰劣难说。体内治疗,面对分子过大,难以穿透细胞膜,给药有效率提升困难的问题。

基因编辑前途远大,但似乎离临门一脚,还差点火候?$Beam Therapeutics(BEAM)$ $Editas Medicine(EDIT)$ $CRISPR Therapeutics(CRSP)$
所谓基因三剑客,crispr强在适应症选取大适应症,商业公司合作,技术并没有优势。beam技术独到,体内也发挥作用道路且长。也许还会有更小分子的技术出现,形成突破。
引用:
2020-12-08 07:56
$Beam Therapeutics(BEAM)$
传统的CRISPR技术只能实现基因编辑的第一步,即精准定位。但定位后只能剪断双链DNA(DSB),无法直接对基因实行编辑。后续要么通过NEJM对断裂快速但不完美的修复,间接产生大量的small insertion and deletion (Indel)造成蛋白编码的frame shift,从而达到破坏基因...

全部讨论

Lentiviral 基因疗法会随机插入人类基因组,一直以来都有安全方面的争议。
就效果来说,蓝鸟的Lentiviral和CRSP的Cas9最近正好在SCD上来了次正面交锋。前者有6个患者,HbF在20~41%,而后者有6个患者,HbF在31~48%。Cas9的效果明显更胜一筹。
另外就从市场的反应来看,也是明显偏爱于CRISPR疗法。
至于体内治疗,现在看来对肝脏的肝功能细胞的递送问题不大,递送效率都已经接近100%了。
肝脏有价值的单基因突变的靶点有不少,比如APOE4改APOE2,PCSK9和ANGPTL3。BEAM只要能做好一个肝脏的单碱基体内基因编辑证明方案可行,前途就是无可限量的。

2020-12-19 00:28

转发