Lentiviral 基因疗法会随机插入人类基因组，一直以来都有安全方面的争议。
就效果来说，蓝鸟的Lentiviral和CRSP的Cas9最近正好在SCD上来了次正面交锋。前者有6个患者，HbF在20～41%，而后者有6个患者，HbF在31～48%。Cas9的效果明显更胜一筹。
另外就从市场的反应来看，也是明显偏爱于CRISPR疗法。
至于体内治疗，现在看来对肝脏的肝功能细胞的递送问题不大，递送效率都已经接近100%了。
肝脏有价值的单基因突变的靶点有不少，比如APOE4改APOE2，PCSK9和ANGPTL3。BEAM只要能做好一个肝脏的单碱基体内基因编辑证明方案可行，前途就是无可限量的。