Beam Therapeutics(BEAM)

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Beam Therapeutics的热门评论

基因编辑

小小的dream01-15 17:41

1、基因编辑技术包括:同源重组、ZFN、TALEN、CRISPR,前3种技术操作繁琐、技术门槛到限制了应用,CRISPR高效、操作简单,2013年一出现就风靡全球。
2、CRISPR的缺点:脱靶、PAM的序列限制和缺乏理想的递送系统是影响CRISPR-Cas系统应用的核心问题,①脱靶:gRNA同靶序列的结合可以允许多个碱...

出售早期资产,“宇宙第一大药厂”辉瑞拥抱确定性

同写意01-07 22:20

撰文丨不器
编辑丨于靖
一周前,辉瑞公布了一项III期研究的正面顶线结果,其血友病B基因治疗药物fidanacogene elaparvovec获得成功。
而在这款2014年12月从Spark引进的产品眼看就要商业化之际,辉瑞传出剥离资产的消息,涉及的也是两个关键词,罕见病和基因疗法。
辉瑞发言人透露...

JZee2022-12-05 23:44

回复@JZee: 2022 年 12 月 2 日,Verve 收到了 FDA 的临床保留信,其中概述了解决临床保留所需的信息,包括与以下方面相关的额外临床前数据:(i) 人类和非人类细胞之间的效力差异,(ii) 生殖细胞编辑风险,以及(iii)非肝细胞类型的脱靶分析。FDA 还要求提供正在进行的heart-1试验的可用临床数据。...

箱子里有只羊2022-12-01 16:07

1.作为CRISPR疗法目前的带头大哥,CRSP的作风相当稳健,采取用体外编辑细胞的方式切入,是整个技术方向上目前最接近成药的,因而也一度获得了近150亿市值的认可;在市场最好的20年底到21年初疯狂融资,目前手头捏着20亿现金,市值随大市跌到了50亿左右,安全边际已经很高了。近期主要进展包括体外...

Gin_Eos2022-12-05 20:22

$Verve Therapeutics(VERV)$ FDA的具体要求来了,一是分析人源细胞和非人源细胞的差别,二是生殖细胞的编辑风险,三是非肝脏细胞的脱靶分析,要求临床数据(应该是新西兰和英国那个),要求更新临床方案,加入额外的避孕措施?(还是担心对生殖细胞的编辑?),增加不同患者给药时的给药间隔。看起...

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辉瑞两日达成四项合作 涉及AI制药、体内基因编辑等

辉瑞在近两日接连宣布四项重要合作,引进多项先进技术以补充产品管线,接下来小编带大家一起回顾一下这四项交易。 一、牵手Beam开发体内碱基编辑疗法 1月10日,辉瑞宣布与Beam Therapeutics达成一项为期四年的独家研究合作协议。聚焦肝脏、... 网页链接

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