#药闻简讯# 2023 年 10 月 30 日--罕见病精准基因药物领域的领先企业$Sarepta疗法(SRPT)$ 今天公布了EMBARK（研究SRP-9001-301）的初步研究结果，该研究是ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）在4至7岁杜氏肌营养不良症患者中开展的一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究。