#药闻简讯# 2023 年 10 月 30 日--罕见病精准基因药物领域的领先企业$Sarepta疗法(SRPT)$ 今天公布了EMBARK（研究SRP-9001-301）的初步研究结果，该研究是ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）在4至7岁杜氏肌营养不良症患者中开展的一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究。

在这项研究中，ELEVIDYS 治疗的患者在治疗 52 周后的北辰非卧床评估（NSAA）总分提高了 2.6 分，而安慰剂治疗的患者只提高了 1.9 分。治疗组和安慰剂组之间 0.65 分的差异未达到统计学意义（n=125；P=0.24）。#临床研究失败#

所有预先指定的关键功能性次要终点均有确凿证据表明，在52周时，ELEVIDYS治疗组与安慰剂治疗组相比，各年龄组患者均能获得有临床意义的治疗获益。这些终点包括：

所有其他定时功能终点——包括步幅第 95 个百分位数 （SV95C） 和上升 4 步的时间——都显示出有利于 ELEVIDYS 的一致治疗益处。EMBARK的全部结果将在未来的医学会议上分享，并将在医学期刊上发表。