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【华义文随笔】
当地时间6月10日，法国药企Ipsen（益普生）宣布，FDA已加速批准Iqirvo（elafibranor）80mg片剂与熊去氧胆酸（UDCA）联用治疗对UDCA应答不足的，或作为单药疗法治疗对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。
这是2021年Ipsen 从GENFIT引进的一款强效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，也是FDA批准的第三个用于治疗PBC的新药。前两个新药分别是2004年7月FDA批准的UDCA以及2016年5月FDA加速批准的奥贝胆酸（OCA）。2024年2月，Intercept宣布FDA已经受理了OCA的补充NDA，目的是获得完全批准，PDUFA日期是2024年10月15日。不过，被Intercept寄予厚望的另一个适应症，即NASH引起的肝硬化前纤维化，却在2023年6月被FDA否决。
PBC是一种罕见的肝脏疾病，主要是因胆管遭到自身免疫性破坏，导致胆汁淤积。目前，UDCA作为PBC的一线疗法，但是高达40%的患者对 UDCA 单药治疗不敏感，于是会使用二线疗法OCA，不过这会加重很多患者的瘙痒症状又不得不停用。因此，PBC仍然需要新疗法以帮助那些无法服用UDCA和OCA的患者。
就在elafibranor首次批准前，Ipsen刚刚在EASL大会上披露了3期临床试验的78周双盲随访结果，数据显示有elafibranor在78周依然保持疗效，70%患者达到生化应答综合终点，包括ALP<1.67正常值上限（ULN）、ALP下降≥ 15以及总胆红素（TB）≤ ULN。而安慰剂组则是无人达到终点。
在这场竞争中，Ipsen险胜吉利德。后者于2024年2月以43亿美元收购CymaBay从而获得相同作用机制的新药seladelpar。这款药物也已经向FDA提交上市申请，PDUFA日期是2024年8月14日，只比Ipsen晚了两个月。吉利德同样在EASL大会上公布了最新临床数据，显示治疗2年的患者中同样也是70%患者达到综合终点，两者可谓旗鼓相当。