上周视频说到Regenxbio（$Regenxbio(RGNX)$）会在10月11号的美国眼科学会(AAO)年会上更新其基因疗法RGX-314治疗Wet AMD的相关数据。今天我们对这一数据公布进行一下前瞻分析(今天刚发现我们网站的名字Replixbio跟Regenxbio居然是如此的相似）。
关于RGNX公司和wAMD的背景介绍，有兴趣的读者可以阅读蒋老师发表的文章：《Regenxbio (NASDAQ: RGNX)：基因治疗界新秀崭露头角》，这里就不再重复。读者只需要记住最关键的几点：RGX-314这种类型的基因疗法有一次注射，终身有效的可能。结合治疗wAMD的销售现状，RGX-314如果最终被FDA批准，市场潜力非常大。
先看RGX-314现有数据：1-3组，剂量依次增加，主要几个指标：蛋白表达、BCVA (最佳矫正视力)、CRT(视网膜厚度）改善的程度都随着剂量增加而变化，效果非常明显。
不过在是否需要继续使用VEGF抗体这个指标上，第三组的表现只能说是差强人意，入组6个病人只有50%（3个病人）在采用了RGX 314后不需要再继续注射VEGF抗体（不过目前效果已经持续了一年半）。这个比例属于可以接受，但是还没有到惊为天人的地步。
这次RGX-314要更新的第四组和第五组病人采用的剂量，要比之前表现尚可的第三组病人的剂量高不少。
如果按照之前的剂量和蛋白表达做一个简单的线性回归计算，我们可以得出第四组和第五组病人的蛋白表达预计可以到达 480 ng/ml 和 747 ng/ml.
放到图形上就是这么一条直线上去了。
当然这种计算过于简单粗暴，参考的意义可能比较有限，毕竟病人跟病人之间病理差距还是比较大。巴克莱也做过一个类似的模型，感兴趣的朋友可以研究一下。
结合RGNX之前CEO的访谈，我们可以确切的知道第四组病人的蛋白表达要高于第三组病人。现有数据显示如果病人眼球里蛋白表达高于260 ng/ml的话，疗效会比较显著 （接受VEGF抗体次数、BCVA、CRT），所以从剂量的角度以及显著的剂量反应来看，RGX-314这次数据公布应该是一道送分题才对，可是股价的走势完全不是这个意思，市场在担心什么？
送命题？
我们上面的分析并没有什么新的内容，做的liner regression也就是海淀区小学生的水平。所以在这种情况下，市场的担心才是我们需要考虑清楚的。
RGNX最近股价的走势显然跟美股生物医药整体走势不佳有关。做为生物医药ETF的必备，RGNX很多时候的走势往往取决于以下这些ETF的表现。
同时，临床结果向来具有很大的不确定性。市场应该在担心剂量上去之后安全性会不会有问题？或者之前第三组病人的表现够不够持久？或者如果第四组第五组病人采用的剂量上去了但是效果并没有太大变化？又或者高剂量组的病人中不需要继续使用VEGF抗体的比例不够（比如即使剂量上去了，还是有50%的病人需要注射VEGF抗体）。总之，数据容易出问题的地方其实也不少，市场不买账的机会也很多。
我们的看法
ADVM$Adverum生物科技(ADVM)$公布了其基因疗法的数据之后，可以说RGX314现在是治疗wAMD进度最领先，效果最佳的临床了。我们认为RGX-314数据不错的概率比较大，当前10月份35/40的看多期权定价有一定问题，似乎没有考虑到RGX314数据惊艳的可能。
如果RGX314在最高剂量组中可以展示出超过90%的病人不需要继续使用VEGF抗体、很好的安全性、显著的BCVA提高和CRT降低，那么股价有大幅上涨的可能。因此激进的投资者可以考虑小仓位的买入这个月到期的$35/$40看多期权。当然，如果上述指标表现的都不好，那么股价估计要去$30之下（买的期权一样变废纸）。有朋友问了，这个成功的几率有多大，这里让著名哲学家Han Solo来回答一下。
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