虽然Patisiran和Vutrisiran先后于2018和2022年上市,但毕竟都还只有PN适应症,今年Alnylam的TTR Franchise的销售额也就刚有望接近10亿美元大关;在ATTR-CM适应症上,Patisiran原本手握FDA CRDAC的高票支持而有遥遥领先之势,然而在今年10月被FDA一纸CRL闷在脸上,被迫放弃扩展适应症,转向二代产品Vutrisiran,它在ATTR-CM适应症的三期临床HELIOS-B试验也完成了入组、预计24年初发布topline数据,进度上领先Eplontersen的差距至多也就是一年左右了。
Ionis公告:网页链接
Alnylam三季报:网页链接
在我所感知的biotech领域里,近几年很少有RNAi这样令人振奋的技术路径,近几季度很少有$阿里拉姆制药(ALNY)$ 这样令人期待的公司,近几月很少有APOLLO-B这样令人瞩目的关键临床了——他来了,他来了!网页链接
昨晚,Alnylam公布其RNAi药物Patisi...