【药海听涛】孤者不勇:ZFN基因编辑先驱Sangamo连遭厄运

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已经很久没太关注$Sangamo Therapeutics(SGMO)$ 的消息了,这位基因治疗领域的孤勇者,再次出现的时候,似乎只剩下落寞寂寥的背影。

3月17日,公司公告称Novartis和Biogen分别决定终止了合作协议:与Novartis合作始于2020年7月,基于锌指蛋白共同开发三个临床前CNS管线,价码是$75m upfront + $720m milestone + ~10% royalties;与Biogen合作始于2020年2月,基于锌指蛋白和AAV载体共同开发治疗tau蛋白病的ST-501、治疗PD的ST-502、靶向DM1等四种临床前基因疗法,价码是$125m upfront + $225m equity investment + $2.37b milestone + ~10% royalties。

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往前翻翻2022年1月8日,公司公告称Sanofi决定终止合作协议:这项始于2014年1月的合作,基于锌指蛋白共同开发治疗SCD的临床前通用型细胞治疗药物,终止前已进入1/2期临床。

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又在今年2月发年报的时候,官宣终止开发治疗SCD的体外HSC编辑疗法BIVV003

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于是,这些曾经让Sangamo星光闪耀的管线,如今像是被打成了筛子:

公司市值也从高点的26亿美元,一路滑落至3亿。

ZFN与CRISPR作为两代基因编辑工具,其发展历程就颇值得玩味:ZFN从头就是Sangamo的“独食”,核心专利一直被严严实实捂在自己手里,以至于近三十年来,只有它一家公司在这赛道上孤独地奔跑,如今日渐乏力、甚至已显不支,先发优势早已丧失殆尽;而隔壁CRISPR从发现之初专利官司就打得头破血流,却使得技术从实验室出来短短十年出头,就迅速开枝散叶,不同细分路径满地都是,最快的进展也已经到提交BLA阶段。

孤勇者的形象总是更能引起我们本能的钦佩,然而在人类技术发展史却一再证明,拥挤的智慧比孤独的勇敢更有价值

$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ $Intellia(NTLA)$ 

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2023-03-22 10:20

一声叹息,也许不吃独食的话这条路还可以再走下去,毕竟群体智慧可能会给这家带来不一样的视角