在单药试验中，一共入组84例患者，都是SBP>130mmHg并且未使用其他降压药的初治病人（或者经过2周洗脱），安慰剂组28例、爬坡从10mg到800mg共7个剂量组每组8例，都是单次给药观察2-6个月。
有效性方面，几个指标都表现不错，继续证明了GalNac载体siRNA对AGT靶点的沉默效率：①血清AGT水平降低幅度，100mg以上剂量在3个月时能降低90%+，800mg剂量在6个月时都能降低90%+；②血压降低幅度，200mg以上剂量持续6个月都能有效降低血压，尤其是800mg剂量组6/8能在6个月时不联用降压药的情况下保持24小时SBP降低20mmHg+。
安全性方面也很干净，绝大部分AE都是轻度，治疗组唯一1例SAE是筛选阶段就发现的前列腺癌。
随着siRNA药物从最初成药时的罕见病不断走入深水区，降血脂和降血压等大适应症有可能迎来单药3-6个月一针的解决方案，而且siRNA成本并不会像基因/细胞治疗那么离谱，这对这些疾病传统的治疗方案就可能带来非常大的改变（倒不一定就是颠覆、毕竟现阶段都还远没到谈论是否能一线治疗头对头PK小分子或者单抗的地步）。由于肝在代谢过程中极其广泛的作用，使得肝靶向的GalNAc载体有非常大的空间可挖掘，而专利壁垒又让竞争远没有传统药物那么卷、换句话说就是谁能绕得过Alnylam的专利群就有肉吃，像PCSK9除了Alnylam快批了其他基本都还在临床前，AGT除了Alnylam这个做到二期就只$伊奥尼斯制药(IONS)$ 用ASO做进临床了。这么大的空白、这么明确的临床获益，却这么少人能跟随，可见技术难度和专利壁垒。
Presentation地址：网页链接
$恒瑞医药(SH600276)$
