冷小二 的讨论

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$Voyager Therapeutics(VYGR)$ 的技术会好一点吗?  ~~~Voyager公司名为TRACER的技术平台是一个基于RNA的功能筛选平台,可以快速对AAV(腺相关病毒,是20世纪60年代中期从实验室腺病毒(ADV)制剂中发现的,不久后又在人体组织中发现。今天,重组AAVs(RAVs)是基因治疗体内传递的主要平台。)衣壳进行迭代演化,生成在多个物种(包括非人灵长类)中能在特定细胞或组织中增殖的AAV衣壳。初始数据显示,其中一种新型AAV衣壳能有效穿越血脑屏障。当在非人灵长类动物中静脉给药时,与传统的AAV9载体相比,在广泛的脑区中使转基因表达增加了1000倍以上。另一种AAV衣壳在有效转染心肌的同时,减少背根神经节的转基因递送,降低了它的潜在毒副作用。

热门回复

2021-10-11 08:43

这个总额依然不算大,upfront大概率超不过1亿,在大药企面前都是玩票试水,真正下决心的都是诸如AZ对ADC、Pfizer对PROTAC那样出手。

2021-10-09 15:54

@空之客: 目前很明显野生型的AAV capsid遭遇到越来越多的安全性质疑(虽然未必一定会导致无法成药),所以现在大小药企都在寻找重组改造新型AAV载体的办法,natural discovery、rational design、directed evolution、insilico design等等层出不穷,也筛出一些新载体甚至推到临床,但说实话都还远没有到被验证的地步,毕竟新载体在感染效率、脱靶、制造工艺等诸多方面都是需要摸索和试错的。
所以现在这种biotech基本都还是在探索期,大药企愿意拿几百到几千万美元upfront来买也多数都是玩票、撒胡椒面、害怕错过机会的心态,等什么时候新载体拿出足够硬的临床POC依据,或者大药企大举入场(亲自下场或者至少花billion以上代价买),这个技术方向才到了可以谈确定性的时候,就像最近这几年我们看到ADC、siRNA、PROTAC等先后涌现的风口。
$Regenxbio(RGNX)$ $4D Molecular(FDMT)$ $Voyager Therapeutics(VYGR)$

确实,还是没有重磅出手的。

上周Takeda跟Selecta Biosciences的合同总价达$1.124B,Pfizer也下场,是否标志着新一波热度的开始?

2021-10-09 16:09

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