空之客 的讨论

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@空之客: 目前很明显野生型的AAV capsid遭遇到越来越多的安全性质疑(虽然未必一定会导致无法成药),所以现在大小药企都在寻找重组改造新型AAV载体的办法,natural discovery、rational design、directed evolution、insilico design等等层出不穷,也筛出一些新载体甚至推到临床,但说实话都还远没有到被验证的地步,毕竟新载体在感染效率、脱靶、制造工艺等诸多方面都是需要摸索和试错的。
所以现在这种biotech基本都还是在探索期,大药企愿意拿几百到几千万美元upfront来买也多数都是玩票、撒胡椒面、害怕错过机会的心态,等什么时候新载体拿出足够硬的临床POC依据,或者大药企大举入场(亲自下场或者至少花billion以上代价买),这个技术方向才到了可以谈确定性的时候,就像最近这几年我们看到ADC、siRNA、PROTAC等先后涌现的风口。
$Regenxbio(RGNX)$ $4D Molecular(FDMT)$ $Voyager Therapeutics(VYGR)$