昨天，$纤维蛋白原(FGEN)$ 与$阿斯利康(AZN)$ 共同开发治疗慢性肾病贫血的HIF-PH抑制剂罗沙司他被FDA专家委员会高票建议拒绝批准，虽然还不算真的判死刑（毕竟Adacanumab珠玉在前），但也是个非常尴尬的消息，倒不只是为了这个药，而是作为第一个CFDA在全球首批的尝试却可能无法得到FDA的认可，到底是纯粹science的问题、还是有什么其他因素，就很难抿得清楚。
从药本身的角度看，Fibrogen的操作也确实有点扯，谁都知道作为慢性病长期用药安全性是压倒一切的因素，在中国和日本获批时拿着几千例临床受试者心血管风险并未比EPO上升的数据自然没什么争议，而到FDA专家委员会之前却在4月“澄清”提交NDA的心血管安全性数据改变了“分层口径”，在万能的post-hoc分析加持下罗沙司他的安全性风险“更低了”。虽然变更口径前后实际上hazard ratio并没有发生根本性变化、安全性结论也没有被颠覆，但在这种最受关注的问题上如此骚操作终归会让人本能的反感，不知道这次专家委员会多大程度上受此影响。
无论如何，这款药的前景明显暗淡了很多，而贫血作为CKD最常见的并发症之一，本来罗沙司他作为FIC应该是空间甚大，各路分析都是往multiple billion USD去预测销售额的，一旦在美国市场折戟那恐怕打的折扣就不是腰斩了。
FDA对于药物的安全性坚持谨慎原则是没有问题的，而如今越来越多在数统上做的文章到底是不是真的符合科学精神也确实应该更严格的论证，起码不能放任揭盲后在亚组里一通扒拉“变废为宝”的思路蔓延开去。CFDA会不会受到这个事件影响，对于在全球率先批FIC采取更加保守的思路，就很难说了，这本来开了一条缝的小口子可能瞬间又要关上。。。
专家委员会否决公告：网页链接
变更安全性数据口径公共：网页链接
公司presentation：网页链接
$信立泰(SZ002294)$