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siRNA small interfering RNA,小干扰 RNA 又称沉默 RNA silencing RNA ,是长度为 20 到 25 个核苷酸的双股 RNA,在生物学上有许多不同的用途。目前已知 siRNA 主要参与 RNA 干扰(RNAi)现象,即干扰了表达与互补的核苷酸序列的特定基因的转录后降解的 mRNA(message RNA, 信使 RNA)从而防止其翻译,即以专一性的方式调节基因的表达。但由于 siRNA 相对较大且带负电荷,因此 siRNA 不易穿过特定细胞的细胞膜,并且它们非常容易被细胞内吞后形成内体并发展为溶酶体,后被其内大量的酶和酸降解。因此,开发新型基因递送平台将 siRNA 递送入目标细胞中并促进内体逃逸是研究人员面临的重大挑战。聚乙二醇化多聚纳米微粒可提高基因的穿膜效率,提高细胞内基因药物浓度,提升基因绑定能力,并提高内涵体逃逸效率。例如,体外抗肿瘤实验表明,聚乙二醇化可形成稳定的 300 纳米、 80%络合效率的 siRNA 复合物,在应用于沉默淋巴瘤细胞 BLIMP-1 蛋白基因时,可显著降低细胞内 BLIMP-1 蛋白水平。(招股说明书)

键凯科技 和NOF可提供的聚乙二醇活性衍生物类型和种类相似,所达到的主要技术指标接近。根据美国Genentech公司、日本GeneDesign公司和全药工业株式会社分别在国际期刊上发表的论文,键凯的产品在与抗体药物或基因药物结合的头对头实验对比中,药物有效成分携带率、半衰期等指标优于NOF的产品。但NOF有超过20年的经验,具备更强的管理能力,更大规模的生产能力,更广泛的客户覆盖。(北京键凯科技股份有限公司及 中信证券 股份有限公司关于第一轮审核问询函之回复报告)


以上文字中两个重点 值得细细品

1、聚乙二醇化多聚纳米微粒可提高基因的穿膜效率,提高细胞内基因药物浓度,提升基因绑定能力,并提高内涵体逃逸效率。

2、键凯的PEG衍生物在基因药物递送方面数据表现优于全球最大竞争对手NOF 



$Intellia(NTLA)$ $Beam Therapeutics(BEAM)$ $再生元制药(REGN)$ 



全部讨论

2021-06-27 11:48

就是说技术是领先的,客户得进一步发展,任重而道远。

2021-06-27 11:41

键凯科技,有大空间