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长期安全性需要10年以上随访//@金牛在肩:回复@金牛在肩:现在已经不会再有人质疑CRISPR体内基因编辑的有效性了,短期的安全性目前看来也非常不错。唯一剩下的问题,也是一直以来最重要的问题就是长期的安全性。
因此,今天数据的一个超级亮点就是原来人体内CRISPR基因编辑只需要这么低的剂量(0.3mg/kg)就能达到如此之高的编辑效率,再考虑到基因编辑工具瞬时表达(只有几天)的特点,潜在的脱靶风险,也就是长期的安全性风险,实际上也大大降低了。
引用:
2021-06-26 23:26
$Intellia(NTLA)$
体内CRISPR基因编辑第一次临床试验大获成功,取得了比预想还要好得多的结果!
0.3mg/kg 低剂量组即让头三位病人的TTR分别下降了80%,84%,96%。
没有任何AE!