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诺贝尔化学奖颁给了研究基因编辑的两位女科学家，这家受益公司涨超10%！基因“魔剪”魅力何在？
基因编辑概念股大热，抄哪家作业？
今年这个中秋国庆假期有一场重磅连续剧上演，那就是诺贝尔奖颁布，昨天，诺贝尔化学奖新鲜出炉，颁给了两位女科学家，分别是法国微生物学家沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）和美国生物学家、加州大学伯克利分校的化学和分子生物学与细胞生物学教授杜德纳（Jennifer A. Doudna）。
她们研发了一种叫作CRISPR/Cas9的“基因魔剪”，给医学治疗带来了希望，通过改变错误的DNA片段，治愈某些基因疾病，比如癌症、免疫系统疾病等。
2012年，Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna首次提出了基因编辑的概念。这项技术革新了生物研究领域，并掀起了基因编辑公司的创立热潮，Charpentier本人也联合其他合伙人共同创立了Crispr Therapeutics(CRSP.O)，Doudna联合创立了Caribou Biosciences、Mammoth Biosciences和Scribe Therapeutics。其他使用Crispr技术的上市公司包括Editas Medicine (EDIT.O)、 $Intellia(NTLA)$ Intellia Therapeutics (NTLA.O)和Beam Therapeutics (Beam.O)。
这一奖项的颁布，让美股众多基因编辑概念股成为了“香饽饽”。美港电讯APP报道，周三早盘，基因编辑概念股均上涨约6%， 网页链接{$CRISPR Therapeutics(CRSP)$} Crisprs收于93美元， 网页链接{$Editas Medicine(EDIT)$} Editas收于30.39美元，Intellia收于22.20美元。Beam收涨5%，至28.65美元。
我们之前就分析过ARKK基金的明星基金经理Wood不仅重仓特斯拉，还重仓了很多基因编辑等生物科技类公司，今天来说一下她管理的另一个基金——ARK基因革命ETF(ARKG)，这回可要坐稳上车了。
这个基金是Wood 2014年推出的，主要是投资与基因主题相关的美国及海外股票，题材包括生物信息科学、电子计算、分子医学、创新制药等。据ARK内部估算，新世代基因排序(NGS)的收入，将以43%年率增长，由2019年的35亿美元，增长至2024年的210亿美元。
通过分析ARKG前十五大持仓个股，我们可以看出，这位基金经理大量投资于市值在10亿美元以下的小型股、微型股。前十五大持仓个股中，仅有TDOC市值超过100亿美元。
[ARKG前十五大持仓股票]
那我们来重点看一下这四个基因编辑类股票到底值不值得买入。因为所有基因编辑领域的公司都尚未推出上市药物，所以公司进行试验或即将进行试验的疗法和药物、以及试验的阶段至关重要，同时背后支持的大型药企或生物科技公司也值得关注。
新药上市主要要经历三个试验阶段：
1期研究主要是评估安全性并确定进一步测试的剂量；
2期研究重点是确定治疗的功效和最佳剂量；
3期研究通常将范围扩大到更多的患者，确定功效和安全性，之后寻求FDA或EMA的监管批准。
基因编辑龙头公司——CRSP
主要基因编辑候选人的目标适应症：β地中海贫血症（TDT）、镰状细胞贫血症（SCD）
研发阶段：1期试验良好
CRSP的主要候选药物CTX001是一种自体的，基因编辑干细胞疗法，是在体外进行基因编辑后，再将红血球细胞输注回患者体内，以增加患中体内的胎儿血红蛋白(fetal hemoglobin)含量。
2019年11月，CRISPR Therapeutic公司和福泰制药共同研发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，在1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受治疗后，均达到停止依赖输血的效果。
2020年5月，该公司领先的产品管线候选药，基因编辑造血干细胞疗法CTX001获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格。但是CTX001离上市仍有很长的路要走。
投资者和合作伙伴方面，拜耳于2015年入股CRISPR，并购买了该生物技术的少数股权。两家公司成立了合资公司Casebia Therapeutics，专注于开发用于治疗血液疾病、失明和先天性心脏病的基因编辑疗法。这些疗法还没有进入人体临床试验。
CRSP于周三收涨11.1％，交易量是平均的2.94倍。随机指标显示该股处于超买区域，意味着横盘整理或回调并不意外。
[CRSP走势图]
目前CRSP还未研发出一款产品可供出售，营收来源均是确认了与福泰制药合作的协议收入，2019年共计确认2.896亿美元。该公司的研发费用不断增加，2019年研发费用2.19亿美元。
同种异体CAR-T疗法——CLLS
主要基因编辑候选人的目标适应症：B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、急性髓系白血病（AML）
研发阶段：正在进行1期试验
Cellectis致力于开发基于同种异体基因编辑的CAR T细胞（UCART）的免疫疗法，通过改造人体免疫细胞（称为T细胞）内的遗传基因，以使其攻击特定类型的癌症。
已经有几种批准的CAR-T疗法可供使用，比如吉利德科学(GILD.O)的Yescarta和诺华制药的Kymriah。这两种疗法均从患者那里获得T细胞进行基因工程改造，然后将经过改造的细胞放回患者体内以开始治疗癌症。像Cellectis正在开发的同种异体CAR-T疗法使用来自健康供体的“现成的”基因工程T细胞，这可以大大减少与当前CAR-T疗法相关的时间和成本。
该公司两项1期剂量递增临床试验正在进行研究；
BALLI-01研究（ UCART22），目标适应症病人是B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者，而AMELI-01研究（UCART123）是针对急性髓系白血病（AML）患者进行的研究。
针对多发性骨髓瘤（MM）患者的MELANI-01 1期研究目前正处于临床搁置状态，公司正在与美国食品和药物管理局（FDA）积极合作，以安全地恢复该研究。
急性淋巴细胞白血病是一种罕见的癌症，在美国每年只有不到6000例新增病例。有几种由美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗该疾病的药物。但是，仍然存在大量医疗需求。
AML更常见。2019年在美国诊断出约21,450例新病例。虽然已经批准了几种治疗AML的药物，但目前尚无批准的CAR-T疗法。美国化学学会估计，2019年有10,920人死于AML，因此对新疗法的需求非常大。
首创体内基因编辑——EDIT
主要基因编辑候选人的目标适应症：先天性黑蒙症10型（LCA10）
研发阶段：正在进行1期试验
Editas Medicine是全球首个直接在患者体内进行基因编辑的疗法， 这家生物技术公司的主要候选药物EDIT-101靶向治疗先天性黑蒙症10型（LCA10），这是导致遗传性失明的主要原因。
2019年7月25 日，基因编辑大神张锋等人创立的Editas Medicine和艾尔建（Allergan）联合宣布：正式启动CRISPR疗法AGN-151587 (EDIT-101)的I/II期临床试验。
2020年3月4日，CRISPR疗法AGN-151587（EDIT-101）治疗先天性黑蒙症10型（LCA10）的I/II期临床试验已完成首例患者给药。
这是全球首个在体CRISPR基因编辑临床试验，此次也是全球首例CRISPR基因编辑的在体给药。该公司计划在2020年底前完成成人低剂量组(2名患者)的给药和成人中剂量组中至少1名患者的给药。
Editas并非唯一一间有意开发出治疗LCA10疗法的公司。 ProQR Therapeutics在这方面领先Editas。ProQR目前正在第2/3期临床研究中评估实验性RNA疗法Sepofarsen对治疗LCA10的成效。
EDIT昨日涨破20日均线，MACD出现金叉信号，短期股价还会向上。
[EDI股价走势]
尚未开始1期试验——NTLA
主要基因编辑候选人的目标适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）
研发阶段：即将开启1期试验
Intellia计划在2020年底开始其首个CRISPR产品的临床试验，落后于其竞争对手CRISPR和Editas。8月，该公司已向英国药物和保健产品监管局（MHRA）提交了其首个临床试验申请（CTA），以启动NTLA-2001的1期研究，以治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）。
做伙伴方面，Intellia正在与再生元合作进行ATTR计划，计划在2020年底之前给首位患者配药。此外，再生元还向Intellia投资了5000万美元。2020年6月，Intellia和再生元宣布扩大现有合作关系，共同开发用于治疗A型和B型血友病的潜在产品。
Intellia还在2015年与诺华合作，两者正在共同开发针对SCD和其他未公开癌症适应症的CRISPR基因编辑疗法。诺华拥有Intellia近10％的股份。
周三NTLA收高13.73%，成交量均值的3.46倍，MACD出现金叉，预计多头能够将该股推至52周的新高。
[NTLA股价走势]
新药距离获批还有很长一段时间
处于临床研究第一阶段的药物获美国食品药物管理局(FDA)批准的机率有多大？就历史数据来看，答案是不足十分之一。
获得美国食品药品监督管理局批准之前需要进行4期临床试验，如下图所示，时间长达5-7年，通过概率也非常小，也就是说以上几家公司需要从销售新药中获得巨额利润，摆脱目前非盈利的状态至少还需要7年。现在几只股票投机的成分比较大，如果看好基因编辑赛道，可以建一点CRSP和EDIT的仓，长线投资收益不会太差。
[FDA临床试验过程]