了不起,通知蔡磊
分析显示,接受IPL344治疗患者的ALSFRS-R平均下降斜率为-0.53,相当于疾病进展减慢48%(p=0.028)。在根据疾病分期和其他变量调整后,显示ALSFRS-R进展减缓64%(p=0.034)。此外,与PRO-ACT数据库中接受安慰剂治疗的患者相比,接受IPL344治疗患者的体重出现统计学显著增加(p=0.02)。试验中患者的中位生存期为29个月,而头孢曲松(ceftriaxone)研究中安慰剂治疗患者的中位生存期为19个月,表明IPL344具有降低死亡风险的趋势(p=0.13,治疗后随访仍在进行中)。患者的呼吸保留能力亦展现改善趋势(与历史安慰剂相比,每月平均慢肺活量[SVC]损失减少44%;p=0.15),但未达统计学显著性。
此外,8例受试者生物标志物血浆NfL水平的数据显示,除1例受试者外,所有受试者在IPL344治疗期间的NfL浓度均降低。在初始剂量递增期后进行采血的6例受试者中,血浆NfL浓度平均降低了20%,表明IPL344治疗后神经元损伤减少。
▲IPL344治疗机制图(图片来源:参考资料[2])
安全性方面,药物展现良好耐受性。患者在接受每日一次IPL344治疗长达36个月时,没有观察到重大药物相关严重不良事件(SAE)。无受试者因药物相关不良事件而停止治疗。
ALS是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞,也被称为“渐冻症”。IPL344是一种生物活性肽,能够激活治疗性细胞信号传导,包括Akt通路。在神经退行性疾病中,Akt通路的表达通常会降低。IPL344已被欧洲药品管理局(EMA)和美国FDA授予孤儿药资格,用于治疗ALS。
参考资料:
[1] Immunity Pharma Announces Positive Top Line Results from Phase 2a Trial with IPL344 in ALS Patients. Retrieved January 17, 2024 from 网页链接
[2] Neurofi lament light chain level change in plasma of ALS pati ents following IPL344 treatment in phase 1/2a clinical trial (NCT03652805, NCT03755167). Retrieved January 17, 2024 from 网页链接
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