今日，Mesoblast公司宣布，FDA接受了该公司为间充质干细胞疗法remestemcel-L重新递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿科患者。新闻稿指出，如果获得批准，该疗法将成为FDA批准的首款“现货型”细胞疗法，并且是治疗12岁以下SR-aGVHD儿童的首个获批疗法。
约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗，而且这一数字还在不断增加。在最严重SR-aGVHD患者中，尽管接受最佳疗法治疗，患者的死亡率仍高达90％。目前，尚无FDA批准治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法出现。
Remestemcel-L是一种间充质干细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。此前，它的生物制品许可申请曾经获得FDA授予的优先审评资格，并在2020年获得FDA咨询委员会的支持。
此次重新递交的BLA包含的新增数据包括：
一项针对高危疾病儿童的匹配研究，对25位在Mesoblast公司3期临床试验中接受治疗的儿童和27位接受不同其它生物制品治疗的儿童进行比较。这一研究显示接受remestemcel-L治疗的高危儿童中67%在接受治疗28天内产生积极应答并且在180天后仍然活着。这一数值在外部对照组中只有10%。
3期临床试验中51位患者的4年生存数据。结果显示了疗法效果的持久性，患者的1年生存率为63%，2年生存率为51%。历史上这些患者的2年预期生存率为25-38%。
“过去两年里我们不懈努力解决FDA曾经提出的问题。我们期待与FDA在审评过程中紧密合作，目标是将remestemcel-L早日带给SR-aGVHD儿童患者。”Mesoblast首席执行官Silviu Itescu先生说。
参考资料： [1] FDA ACCEPTS MESOBLAST’S RESUBMISSION OF THE BIOLOGIC LICENSE APPLICATION FOR REMESTEMCEL-L IN CHILDREN WITH STEROID-REFRACTORY ACUTE GRAFT VERSUS HOST DISEASE AS A COMPLETE RESPONSE AND SETS GOAL DATE OF AUGUST 2, 2023. Retrieved March 8, 2023, from 网页链接
@药明康德 内容团队报道
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。