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2022年2月25日，Biohaven Pharmaceuticals宣布与百时美施贵宝（BMS）达成一项全球许可协议，获得taldefgrobep alfa（也称为BMS-986089）的开发和商业化权利。这是一款抗肌肉生长抑制素（anti-myostatin）药物。Taldefgrobep是百时美施贵宝授权给Biohaven的第三个在研项目，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的3期临床试验预计将于今年开始。SMA是一种罕见的进行性衰弱性运动神经元疾病，患者肌肉的发育和生长受损，导致进行性无力和肌肉萎缩、运动功能降低、生活质量受损、甚至死亡。
肌肉生长抑制素是一种限制骨骼肌生长的天然蛋白质。骨骼肌生长是健康肌肉发育的重要过程，然而，在神经肌肉疾病患者中，肌肉生长抑制素的活性可严重限制他们正常的生长，无法达到发育和功能里程碑。肌肉生长抑制素抑制剂有望作为一种治疗策略，用于增强一系列儿童和成人神经肌肉疾病患者的肌肉质量和力量。
SMA是一种严重的进行性神经肌肉疾病。该病通常由运动神经元生存蛋白（SMN）的缺失或功能异常所致，患者运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官均会受影响，甚至威胁生命。SMN蛋白对于维持健康的运动神经元和运动非常关键。人体内的SMN1基因和SMN2基因可以生成SMN蛋白，SMN1基因占主导作用，SMN2基因产生约10%的SMN蛋白。
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Taldefgrobep alfa是一种针对神经肌肉疾病开发的在研肌肉靶向治疗药物，并可能允许联合治疗。它属于一类名为adnectin的类抗体药物，旨在与肌肉生长抑制素特异性结合。Adnectin是基于人体血清中天然丰富的一种细胞外蛋白——人纤连蛋白（human fibronectin）的专有蛋白治疗类别。其内在特性与制造成功药物所需的特性一致，包括高效力、特异性、稳定性和良好的半衰期。
Biohaven公司首席执行官兼董事会主席Vlad Coric博士表示：“对于taldefgrobep改善神经肌肉疾病患者和家庭生活的潜力，我们感到无比兴奋。我们相信，旨在增强肌肉质量和力量的创新抗肌肉生长抑制素疗法的开发，可能代表着神经肌肉治疗的下一个前沿。”
参考资料：
[1] Biohaven Licenses Taldefgrobep Alfa, a Phase 3-Ready Anti-Myostatin Adnectin for Spinal Muscular Atrophy (SMA), from Bristol Myers Squibb. Retrieved February 25, 2022, from 网页链接
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