天镜生物CD47抗体来佐利单抗与阿扎胞苷联合治疗初诊HR-MDS（较高危骨髓增生异常综合征）2期临床试验（NCT04202003）的最新研究数据。
该2期临床试验是一项开放标签、探索来佐利单抗与阿扎胞苷联合治疗初诊HR-MDS的疗效与安全性的临床研究。截至2022年3月31日，共计53例患者入组接受治疗，给药方式为每周一次静脉注射30mg/kg剂量的来佐利单抗，以及每周期的第1-7天皮下注射75mg/m2剂量的阿扎胞苷（28天为一个周期）。
临床数据显示：
距离首次给药6个月及以上的15例患者，客观缓解率为86.7%，完全缓解率为40%；距离首次给药4个月及以上的29例患者，客观缓解率为86.2%，完全缓解率为31%；来佐利单抗无需预激给药，与阿扎胞苷联合疗法具有良好的耐受性，且安全性与阿扎胞苷单药治疗相当；入组的患者多合并基础疾病，基线情况较差（74%伴有≥ 3级贫血，51%伴有≥ 3级血小板减少症）。MDS临床多表现为无效造血和难治性血细胞减少。截至数据分析时，患者的中位血红蛋白和血小板水平随着治疗的进展而显著提升：在29例基线输血依赖的患者中，有9例（31%）转化为非输血依赖。此外，获得完全缓解患者的MDS相关驱动基因（包括TP53、TET2和RUNX1等）的突变频率（VAF）显著降低，并且 56%的完全缓解患者微小残留病灶为阴性（≤10-4）。上述临床数据表明，来佐利单抗的抗肿瘤活性和安全性特征与既往研究结果一致，进一步印证了来佐利单抗的差异化优势。
中国医学科学院血液病医院副所院长、来佐利单抗2期临床项目领衔研究者肖志坚教授表示："此次公布的2期临床数据安全性良好、疗效喜人，我们认为来佐利单抗与阿扎胞苷联合疗法有成为治疗HR-MDS患者及其他不适合强化治疗的MDS患者一线疗法的潜力，数据也进一步提示来佐利单抗有望成为‘同类最优'CD47抗体。我们期待进一步对这一创新疗法进行验证，尽早为患者带来新的希望。"
上海交通大学附属第六人民医院血液科主任、来佐利单抗2期临床项目领衔研究者常春康教授表示："MDS是一种难治的血液恶性肿瘤，当前临床上针对这类患者、尤其是较高危患者的治疗手段十分有限。迄今的临床研究数据显示，来佐利单抗联合阿扎胞苷治疗HR-MDS获得了比较令人满意的安全性和疗效。来佐利单抗代表的创新CD47抗体为临床医生和患者带来了新的治疗方向，我们很看好其治疗前景。随着研究的继续推进，我们期待看到更多的数据，并将探索其治疗其他恶性肿瘤的潜力。"
天境生物总裁朱秀轩博士表示："很高兴来佐利单抗联合阿扎胞苷治疗HR-MDS的最新临床数据入选此次ESMO年会优选口头报告。正如数据所展示的，来佐利单抗不仅具有良好的安全性和疗效，也彰显了天境生物‘持续开发创新药，真正改变患者生活'的企业使命。我们有信心在此基础上启动3期注册性临床研究，争取早日将临床获益带给患者。"
公司将根据计划启动来佐利单抗联合阿扎胞苷治疗HR-MDS的中国3期注册性临床试验。