1 月 11 日，贝达药业 1 类新药伏罗尼布片上市申请获受理。这是贝达药业申报上市的第 4 款 1 类新药，根据公开信息推测，本次申报适应症为：联合依维莫司二线治疗晚期肾癌。
伏罗尼布是具有全新化学结构的新一代多靶点激酶抑制剂，可抑制肿瘤血管生成及生长，用于多种癌症的治疗。伏罗尼布针对 VEGFR、PDGFR、c-Kit、Flt-3、CSF1R 等多靶点具有抗血管生成的显著疗效，并且能够满足靶点的特殊 PK/PD 要求，达到保留活性，降低毒性的目的。
在 2021 ASCO 大会上，贝达报道了伏罗尼布联合依维莫司治疗肾癌的随机、双盲双模拟、平行对照、多中心 II/III 期临床试验 CONCEPT 研究数据。结果显示，与依维莫司单药相比，伏罗尼布联合依维莫司对转移性 RCC 患者有 PFS 获益，且具有安全耐受性。
CONCEPT 研究共纳入 399 例患者，按 1:1:1 随机分为 2 个治疗组和 1 个对照组，分别接受伏罗尼布+依维莫司联合治疗，伏罗尼布单药治疗和依维莫司单药治疗，旨在比较与二线依维莫司的疗效与安全性。
截至 2020 年 4 月 30 日，联合疗法组中位 PFS 显著长于依维莫司组（10.0 个月 [95%CI，8.2-10.4] vs 6.4 个月 [95%CI，4.7-8.3]；HR=0.70 [95%CI，0.52-0.94]；P=0.0171）；伏罗尼布单药组和依维莫司单药组中位 PFS 没有显著差异（6.4 个月 [95%CI，4.6-8.3] vs 6.4 个月 [95%CI，4.7-8.3]；HR=0.94 [95%CI，0.70-1.26]；P=0.6856）。
联合疗法组客观缓解率（ORR）为 24.8%（33/133），而伏罗尼布单药组和依维莫司单药组分别为 10.5%（14/133）和 8.3%（11/133）。OS 数据未成熟，联合疗法组 OS 与依维莫司组无显著差异（中位数，30.4 个月 [95%CI，16.5-NE] vs 25.4 个月 [95%CI 19.1-NE]；HR=0.94 [95% CI 0.65-1.38，p=0.7641）；伏罗尼布单药组 OS 与依维莫司组无显著差异（中位数，30.5 个月 [95%CI，22.8-NE] vs 25.4 个月 [95%CI 19.1-NE]；HR=0.92 [95%CI，0.63-1.34]；P=0.6646）。
安全性方面，在 vorolanib+everolimus 组、vorolanib 组和 everolimus 组中，分别有 132 例、127 例和 131 例发生治疗相关不良事件（TRAE），3 级或以上的 TRAEs 出现率为 72.2%、39.1% 和 53.4%。