12月16日，云顶新耀 (Everest Medicines, HKEX 1952.HK)今日公布，其合作伙伴Calliditas Therapeutics AB（纳斯达克股票代码：CALT，纳斯达克斯德哥尔摩股票代码：CALTX）（以下简称“Calliditas”）宣布美国食品药品管理局(FDA)已批准TARPEYOTM(布地奈德)迟释胶囊用于降低患有快速进展风险的原发性IgA肾病（通常尿蛋白与肌酐比 (UPCR) ≥1.5g/g1）成人患者蛋白尿的治疗方法。该适应症获批是基于其加速审评程序。目前尚未明确TARPEYO是否能减缓IgA肾病患者的肾功能下降。后续批准可能取决于确证性临床试验中临床获益的验证和描述。
Calliditas的首席执行官Renée Aguiar-Lucander表示，“我们非常高兴能将目前第一种，也是唯一一种经美国FDA批准的用于降低IgA肾病蛋白尿的药物推向市场。TARPEYO是经美国FDA批准的产品，以为处于疾病快速进展风险中的IgA肾病患者提供帮助。”
云顶新耀首席执行官薄科瑞博士强调，“此次FDA批准Calliditas的创新布地奈德制剂标志着IgA肾病治疗向前迈出了重要的一步，我们将以“NEFECON”的名称在授权许可区域推进该药的开发。我们向合作伙伴Calliditas在全球临床和监管方面取得的快速进展表示祝贺，这将使那些有需要的患者能够尽快获得此类疾病的首款治疗药物。云顶新耀期待看到这一重要疗法在大中华区和IgA肾病患病率较高的其他亚洲地区取得进展。”
TARPEYO在NeflgArd关键性3期研究A部分中达到了降低蛋白尿的主要终点，由此通过加速审评程序获批。上述研究是一项正在进行的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在原发性IgA肾病成人患者中评价TARPEYO 16 mg每日一次给药与安慰剂相比的疗效和安全性1。TARPEYO在经活检确诊为IgA肾病的患者中进行了评估，这些患者eGFR ≥ 35 mL/min/1.73 m2 ，蛋白尿≥1 g/天或 UPCR ≥0.8 g/g，且使用最大耐受稳定剂量的 RAS 抑制剂治疗。
在第9个月时，TARPEYO组患者(n=97)的蛋白尿较基线下降34%，具有统计学显著性，而单独使用RASi的患者(n=102)的蛋白尿较基线降低5%。在关键亚组中，第9个月时UPCR （尿蛋白肌酐比值）主要终点的治疗效果保持一致，包括关键的人口统计学和基线疾病特征1。本研究中最常见的不良反应（≥5%）是高血压、外周水肿、肌肉痉挛、痤疮、皮炎、体重增加、呼吸困难、面部水肿、消化不良、疲劳和多毛症。
斯坦福大学医学教授、斯坦福肾小球疾病研究中心主任Richard Lafayette博士评价道，“对许多患者来说，IgA肾病很难诊断，而且它可能逐渐发展为需要透析和/或肾移植的疾病。现在TARPEYO已获得美国FDA批准，从而可以为患有这种复杂疾病的患者提供特定的治疗。”
Calliditas首席医学官Richard Philipson补充道：“TARPEYO是针对IgA肾病的疾病根源开发的治疗药物，其在美国FDA的获批显示了我们对IgA肾病患者坚定不移的奉献精神。我们要感谢参与TARPEYO研究的患者、研究者和临床工作者。”
美国IGA肾病基金会理事兼联合创始人Bonnie Schneider表示，“不管是对于我们所有人，还是我们服务的所有IgA肾病患者，从前这都是一个艰难的过程。我们为拥有IgA肾病特定治疗方案感到非常欣慰。”