近日，根据Insight数据库显示，百深生物注射用维拉西酶α的上市申请（JXSS1900003）状态变更为“在审批”，预计不日将在国内获批。
来源：Insight数据库（网页链接）
维拉西酶α（velaglucerase alfa，Vpriv）是武田旗下夏尔（Shire）开发的一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶，2010年2月被FDA批准用于儿童和成人的I型戈谢病的长期酶替代治疗（ERT）。在中国，百深生物的注射用维拉西酶α的新药上市申请已于2019年2月在中国提交并获CDE受理。
戈谢病是一种常见的溶酶体贮积病，属于常染色体隐性遗传病。戈谢病在世界各地均有发病，戈谢病发病率约为1/1000000，属于罕见病。
目前，全球已经批准的多款戈谢病药物，其中酶替代疗法药物包括Genzyme的阿糖脑苷酶（1991年被FDA批准，现已停用）、赛诺菲的Cerezyme（imiglucerase，伊米苷酶）（FDA，1994/05，I型戈谢病成人和儿童患者）、Shire公司的Vpriv（Velaglucerase alfa）（FDA，2010/02，I型戈谢病成人和儿童患者）、辉瑞/Protalix的Elelyso（Taliglucerase alfa）（FDA，2012/05，4岁以上儿童和成人I型戈谢病），底物减少疗法（SRT）药物包括赛诺菲的Cerdelga（eliglustat)（FDA，2014/08，成人I型戈谢病）、ActelionPharms（爱可泰隆）的Zavesca（miglustat）（FDA，2003/07，成人I型戈谢病）。
近年，随着基因疗法的发展，已有公司在开发针对戈谢病的基因治疗药物，如AVROBIO公司的AVR-RD-02、Prevail Therapeutics的PR001。两款药物均曾被FDA授予孤儿药资格。
根据Insight数据库，在国内目前仅健赞生物公司的伊米苷酶（商品名为思而赞）被批准用于治疗戈谢病。该药是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物，能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶，将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂，后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质，从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。2008年11月，该药被NMPA批准用于治疗I型戈谢病，2017年9月又被批准用于治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病。据公司财报，2018年到2020年思而赞全球销售额分别为7.11亿欧元、7.08亿欧元、6.9亿欧元。
来源：Insight数据库（网页链接）
另外，值得一提的是，百深生物于2016年被夏尔收购，而后者则在2018年被武田以620亿美元收购。