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Nefecon是云顶新耀引进的几个重磅新药之一，我们这篇文章简要分析Nefecon的作用简析和市场分析。
美国食品药品监督管理局（FDA）2021年12月 批准了该机构历史上第一款原发性 IgA 肾病药物布地奈德也就是本文的主角Nefecon，用于控制高进展风险成年患者的蛋白尿水平。
NEFECON作用简析
IgA 肾病是最常见的原发性肾小球肾炎类型，因肾小球系膜大量免疫球蛋白 A（IgA）沉积而得名。病情通常进展缓慢，但仍有约一半患者在二十年内进展为终末期肾病（ESRD），生活质量大幅下降。IgA 肾病尚无针对疗法，临床主要通过改善生活方式、控制血压、阻断肾素-血管紧张素系统（RAS）延缓疾病恶化。如果患者常规治疗不理想，可酌情使用糖皮质激素。
肠道黏膜免疫是IgA肾病发生的重要源头。
在健康个体中，半乳糖缺陷型IgA1（GD-IgA1）主要产生于回肠末端的派尔集合淋巴结，GD-IgA1直接分泌到肠道，只有少量进入体循环，在IgA肾病患者中，肠道黏膜来源的GD-IgA1大量误入体循环，这正是肠道黏膜免疫异常带来的结果，当体循环中出现大量GD-IgA1时，机体产生的IgG或IgA自身抗体与GD-IgA1的铰链区结合，形成含有GD-IgA1的致病性免疫复合物，这些致病性免疫复合物沉积在肾小球系膜区，导致肾功能缓慢、进行性恶化。
由于肠道黏膜免疫异常是IgA肾病患者体内致病性IgA1产生的主要来源，布地奈德NEFECON®靶向肠道黏膜，发挥局部免疫调节作用，减少GD-IgA1的产生，降低其在体循环中的浓度，从而在源头起效，发挥对因治疗的作用，干预IgA肾病的发生与发展。
2022年7月15日，欧洲药品管理局（EMA）批准布地奈德迟释胶囊（欧盟商品名KINPEYGO®）用于成人原发性IgA肾病的治疗，成为全球首个获得美国FDA和欧盟EMA两大权威机构批准的针对IgA肾病的靶向药物，标志着IgA肾病在欧洲也全面迈入“对因治疗”时代！
云顶权益市场分析
IgA肾病美国十万多人，欧盟20万病人，云顶新耀权益地区大中华区（内地加港澳台）预计500-800万病人，这还不算云顶的新加坡和韩国权益地区。因此这个药对于中国有着特殊的意义，2020年12月被CDE纳入突破性疗法创新药名单，是中国第一个非肿瘤药物拿到突破性用药的资格，2022年4月云顶新耀宣布中国患者人群亚组主要结果与全球III期Part A分析结果一致，2022年 11月上市申请获得国家受理，由于是突破性疗法创新药，将获得快速审批通道，预计快的话明年6-8月就能获批上市，慢的话明年下半年也可以获批。
在美国上市到9月销售额为1210万美元（大约7个月时间），欧盟销售三季度1250万欧元（不到3个月），预计全年销售4000万美元。明年老范推测可以到1亿美元。
目前的临床试验是用药9个月，预计患者是会用9-12个月的，由于是慢性病，不排除以后还要继续用药。Nefecon是口服布地奈德制剂，在国外是孤儿病的药，在美国的定价是14,000美金/月。云顶会搭建自己在肾病科的销售团队，进行产品销售。根据市场研究及专家的估计，光中国就有有500万-800万的IgA肾病患者，药价云顶公司会参考近几年获批的肾科产品的定价，例如，罗沙司他，价格肯定会比欧美低很多，可能几千元一个月，保守估计峰值销售额为30亿人民币。
综述
云顶新耀可以参照吉利德作为模板，也可以说是中国的吉利德公司，潜力巨大。他的眼光确实独到，无论是MRNA疫苗、还是已经卖出赚了二十亿元的拓达维、Etrasimod、Nefecon都是超值，这款药是2017年就已经签约从calliditas引进，2019年扩充了韩国作为权益地区。首付款为1500万美元（已经付款），加韩国权益300万美元（已经付款），加里程碑付款1.06亿美元。由于引进时间远远早于FDA批准的时间，所以价格超级实惠，这也是云顶价值所在。