老实说不看好这个哈哈。更可能的场景是打一年1~2针的RNAi药物。 在脱靶问题和长期潜在会不会致癌问题没彻底弄清楚之前基因编辑不会应用在有药可医的常见病上。

FDA的核心诉求是2个。1：让批准的药物收益大于风险。2：优先满足“未被满足的医疗需求”。当一个病无药可医的时候，研发出一个药会很容易收益显著大于风险，并且满足强烈的医疗需求。但当一个病有药，并且新药的疗效并不会更好（比如PCSK9）的时候这个收益和风险的评判就会变得不容易通过啊。

而且脱靶问题也过度担忧了，人体基因组中有用的基因核酸占总核酸的比例不到5%，也就是说，随便剪见到有用基因的概率低于5%，何况基因编辑还是定点剪切加上临床前筛选过。
所以目前为止，上百人用过基因编辑，最长时间约5年，还没有一例出现癌变或脱靶疾病。

对啊，就是要随访15年啊。所以态度是“不确定长期安全性，需要随访很长的时间”。那么对于常见病，并且是有药可医的病FDA就会非常的苛刻。CRISPR的基因编辑是治疗罕见病，这病的病人会身体痛苦一辈子，并且寿命大减20~40年，现在也没有好药。所以这个药获批的概率非常高，明显的收益大于潜在风险。但常见病比如PCSK9靶点则完全不一样。病人可以用单抗，可以用RNAi，疗效好用药方便，对PCSK9的基因编辑就没迫切的需求，FDA会卡的非常严格，毕竟没有提供更好的疗效还有潜在可能发生的长期安全性问题。

双链断裂导致染色体错配，是有这个风险的，需要密切关注这方面的风险，目前还没发现这个问题，碱基编辑这个风险可以规避。
有个有意思的，CRISPR如果下个月获批上市，未来几年将会产生非常多的人体使用数据，这个是观察脱靶和错配的好对象。
干祖细胞分裂次数最多，又容易癌变，编辑风险比干细胞应该更大，如果5年内这个产品排除风险，CRISPR编辑工具的风险会显著降低，成熟度就很高。

编辑过靶点表达新蛋白就是新抗原，免疫的问题好像绕不过去吧？

要看价格了

等待……

生血宝合剂合和可定以及利伐沙班能一起服用吗，这是不是冲突了

不知道什么时候会有专门针对衰老的药物获批。