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siRNA（小干扰RNA）药物作用机理如下：双链的siRNA分子在细胞质中被组装进RNA诱导的沉默复合体（RNA-induced silencing complex,RISC），紧接着siRNA中的一条链（正义链）被降解，另外一条链（反义链，或者叫做向导链）指导RISC识别与结合到与其碱基互补的mRNA的相应位点，从而通过复合体中的核糖核酸酶II剪切靶mRNA，从而达到调节靶基因。
引用：
2019-12-22 20:50
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大家好，这里是汉靓的医药科技前沿的第64期！2019年11月底，诺华的一则重磅收购，吸引了无数人的眼球：诺华计划以97亿美金的价格收购RNAi公司TheMedicines Company...

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andyding
2022-01-24 17:42

siRNA（Small interfering RNA）介导的RNA干扰所引起的基因沉默是一种重要的基因表达调控方式，其作用机制是外源性双链RNA被Dicer酶剪切成21-23个核苷酸组成的siRNA（或者直接导合成的siRNA），与细胞质中的沉默复合体（RNA-induced silencing complex，RISC）结合后，siRNA解旋，且其正义链被剪切在细胞质中降解，而结合反义链的RISC被活化，特异性结合靶mRNA并切断靶mRNA，引发靶mRNA特异性降解，从而阻碍特定基因的翻译并抑制基因表达。