昨晚，FDA同时批准了2个治愈镰状细胞贫血SCD的基因药物。一个是首个CRISPR基因编辑体外疗法，由vertax和CRISPR公司联合研发。另一个是慢病毒载体转导的基因疗法，由bluebird公司研发。这也体现了FDA对最新科技持积极开放态度。