$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ $bluebird bio(BLUE)$
两个治疗SCD的基因药物Crisper的Exa-cel和Bluebird的Lovo-cel的审核结果将于12月份陆续公布，获批前景将会如何？两个都获批，一个获批，亦或两个都未能通过？
从临床效果来看，两个药的临床效果都比较突出，安全性也没有多大问题，两个药都具备被批的基础，不过FDA审批非常严格，两个同适应症的药物审批时间如此相近，会连续被批吗？按照FDA审批的严苛程度看，感觉同时获批存在较大不确定性。
如果只批一个的话，哪个可能性更大些。目前从临床验证时间和临床患者数量上看，Bluebird的数据还要更加充分些，而且lovo-cel的安全性特征与Bluebird之前获批的两个药属同一技术路线，之前已经获批说明FDA对该技术安全性应该已经没有太多疑虑，Lovo-cel本次未安排专门的会议讨论也可佐证这一点。至于Crispr的Exa-cel临床时间和数据还略显单薄些，另外FDA对Cria per基因编辑脱靶影响还有所顾虑，31号会议议题就是关于是否需要提供脱靶相关数据及依据，这也是Exa-cel能否按时获批的关键。因此，如果暂时只有一家获批的话，觉得应该是Bluebird的，而Crispr的还需补充脱靶相关证明材料，可能会导致晚一段时间获批，而脱靶影响相关实验也可能成为Crisper基因编辑类都需面临的课题。
两个药都不批的可能性感觉不大，毕竟临床效果相对原有疗法还是提高较多，确实有迫切的临床需求。
综上，感觉两个药至少有一个获批的可能性较大，如果关于脱靶影响的担心不大的话，也可能两个都批。不过FDA审批很严，未获批之前，都不敢确定。